Diferença chave – Terapia gênica ex vivo vs in vivo
A terapia genética é uma técnica importante que é usada para tratar ou prevenir doenças genéticas através da introdução de genes para genes ausentes ou defeituosos. Certas doenças podem ser curadas pela inserção de genes saudáveis no lugar de genes mutantes ou ausentes responsáveis pela doença. A terapia gênica é aplicada principalmente para células somáticas do que para células germinativas, e pode ser categorizada em dois tipos principais denominados terapia gênica Ex vivo e terapia gênica in vivo. A principal diferença entre a terapia gênica ex vivo e in vivo é que os genes terapêuticos são transferidos para culturas de células in vitro e reintroduzidos em um paciente em terapia gênica ex vivo, enquanto os genes são entregues diretamente aos tecidos ou células do paciente sem cultivar as células in vitro em terapia gênica viva.
O que é Terapia Genética Ex Vivo?
A terapia gênica ex vivo é um tipo de terapia gênica que envolve a modificação externa da célula de um paciente e a reintrodução dela ao paciente. As células são cultivadas nos laboratórios (fora do corpo do paciente) e os genes são inseridos. Em seguida, os transformantes estáveis são selecionados e reintroduzidos no paciente para tratar a doença. A terapia genética ex vivo pode ser aplicada apenas a certos tipos de células ou tecidos selecionados. As células da medula óssea são as células frequentemente usadas para terapia gênica ex vivo.
Procedimento de Terapia Gênica Ex Vivo
Existem vários passos importantes envolvidos na terapia gênica Ex vivo como segue;
- Células com genes defeituosos são isoladas do paciente.
- Células isoladas são cultivadas em culturas em laboratório.
- Os genes terapêuticos são inseridos ou introduzidos nas culturas de células cultivadas usando vetores.
- As células transformadas são selecionadas dos não transformantes e cultivadas.
- As células selecionadas são transplantadas para o paciente.
Na terapia gênica ex vivo, transportadores ou vetores são usados para entregar genes em células-alvo. A entrega gênica bem-sucedida depende do sistema transportador, e os vetores importantes usados na terapia gênica ex vivo são vírus, células da medula óssea, cromossomo artificial humano, etc. Em comparação com a terapia gênica in vivo, a terapia gênica ex vivo não envolve efeitos imunológicos adversos. reações no corpo do paciente, uma vez que a correção genética é feita in vitro. No entanto, o sucesso depende da incorporação e expressão estáveis do gene corretivo no corpo do paciente.
Figura 01: Terapia gênica ex vivo
O que é Terapia Gênica In Vivo?
A terapia genética in vivo é uma técnica que envolve a entrega direta de genes nas células de um determinado tecido dentro do corpo do paciente para tratar doenças genéticas. Ele pode ser aplicado a muitos tecidos do corpo humano, incluindo fígado, músculo, pele, pulmão, baço, cérebro, células sanguíneas, etc. Os genes terapêuticos são introduzidos pelos vetores virais ou não virais no paciente. No entanto, o sucesso depende de vários fatores, como a captação eficiente dos vetores portadores do gene terapêutico pelas células-alvo, degradação intracelular dos genes dentro das células-alvo e captação do gene pelo núcleo, capacidade de expressão do gene, etc.
Figura 02: Terapia gênica in vivo
Qual é a diferença entre Terapia Gênica Ex Vivo e In Vivo?
Ex Vivo vs Terapia Genética In Vivo |
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| A terapia gênica ex vivo é um tipo de terapia gênica que é realizada fora do corpo do paciente. A modificação genética é feita fora do corpo. | A terapia genética in vivo é outro tipo de terapia genética que é feita diretamente quando as células defeituosas ainda estão no corpo. Os genes são alterados quando ainda estão dentro do corpo. |
| Isolamento e Cultura | |
| Células defeituosas são isoladas e cultivadas em laboratório. | As células defeituosas não são isoladas ou cultivadas em laboratório. |
| Seleção de Transformantes | |
| Transformantes estáveis são selecionados antes da reintrodução. | Transformantes estáveis não podem ser selecionados. |
| Resposta Imunológica Adversa | |
| Este método não introduz respostas imunológicas adversas no corpo do paciente. | Este método introduz respostas imunológicas adversas no corpo do paciente. |
Resumo – Terapia Gênica Ex Vivo x In Vivo
Genes terapêuticos são introduzidos no corpo do paciente como tratamento para certas doenças. É conhecido como terapia gênica e pode ser feito de duas maneiras: terapia gênica ex vivo e terapia gênica in vivo. A diferença entre a terapia gênica ex vivo e in vivo é que a inserção do gene na terapia gênica ex vivo é feita nas culturas de células externas ao corpo do paciente e as células corrigidas são reintroduzidas no paciente enquanto os genes da terapia gênica in vivo são introduzidos diretamente no tecidos-alvo internos sem isolar as células. O sucesso de ambos os processos depende da inserção e transformação estáveis dos genes terapêuticos nas células do paciente.
